研究显示，P2X3 受体的过度活化与感觉神经元的超敏化 (hyper-sensitization)有关。
胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中资料显示，GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。
一直以来，基石药业致力于为全球患者带来高质量的创新药物。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。年度第五个新药上市申请批准 基石药业胃肠道间质瘤精准靶向药AYVAKIT®在中国香港获批 2021-12-28 09:43 · 生物探索 基石药业宣布胃肠道间质瘤同类首创精准靶向药AYVAKIT®（阿伐替尼avapritinib）在中国香港地区的新药上市申请已获批准。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。数据显示，阿伐替尼具备稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控。
未来，我们也将不断努力，加速研发创新药物，以满足更多癌症患者的未尽之需。全球范围内，针对AYVAKIT®治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症 (SM) 患者的临床开发正在进行。▍六、EvkeezaEvkeeza是FDA批准的首个靶向血管生成素样3（ANGPTL3）的全人源化单克隆抗体。
做为一种首创的水溶性胰高血糖素类似物，Zegalogue溶解度超过25mg/ml，可以预装在急救笔中，临床使用时直接进行皮下注射即可，相比之下更具便利性和稳定性。2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，阵发性睡眠性血红蛋白尿症被收录其中。▍八、Amondys 45Amondys 45用于治疗基因突变外显子45跳跃型的杜氏肌营养不良症患者。在同一天，FDA还批准Guardant360CDx液体活检血液检测作为Rybrevant的伴随诊断产品。
它是首个FDA批准的针对此类基因突变患者的治疗药物，也是近3年以来，FDA加速批准的第三款基于外显子跳跃的反义寡核苷酸疗法。从新药类型来看，主要为新分子实体药物，另外，还有一款ADC药、一款靶向ANGPTL3的单克隆抗体药物和一款双特异性抗体。
Cosela通过优先审查程序获得批准，之前已被美国FDA 授予突破性药物资格（BTD）。其中，rilpivirine是一种长效非核苷逆转录酶抑制剂，cabotegravir则是一种长效HIV-1整合酶链转移抑制剂。Zynlonta是首个靶向CD19的抗体偶联药物（ADC）、作为单一制剂治疗r/r DLBCL成人患者。▍九、NulibryNulibry（fosdenopterin）用于治疗罕见遗传病A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者。
ANGPTL3是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。这是世界上第一个长效的抑制HIV-1病毒药物，每月肌肉注射一次，一年给药仅12天。药物的受体为大脑中的多巴胺。▍二十一、PylarifyPylarify（piflufolastat F18）是一款用于识别前列腺癌的疑似转移或复发的正电子发射断层扫描（PET）显像剂。
▍十九、EmpaveliEmpaveli（pegcetacoplan）是由Apellis制药开发，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。▍十四、ZegalogueZegalogue是第一个也是唯一一个用于治疗6岁及以上儿童和成人糖尿病患者严重低血糖的胰高血糖素类似物。
礼来的Strattera是首款获得FDA批准的非兴奋剂类ADHD药物，与兴奋剂药物不同的是，这类药物以去甲肾上腺素为靶点，因此不会引起与精神兴奋剂相关的潜在副作用。▍三、LupkynisLupkynis（voclosporin）伏环孢素是一种环孢素类似物，结构修饰后活性提高3-4倍，并且相关代谢产物清除得更快，这样使得PK/PD关系更容易预测。
相比传统成像检测，Pylarify PET成像技术结合了PET成像的准确性、靶向PSMA的精确性和F18放射性同位素的清晰度，能够让医生更早、更准确地在身体任何部位发现疑似转移性或复发性前列腺癌，从而制定出更好的治疗方案。FDA药物评估和研究中心罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室主任Hylton V. Joffe表示： 这次的批准是FDA首次批准一款治疗这种毁灭性疾病的疗法。它可以帮助儿童集中注意力和避免分心。Cabenuva由ViiV与强生旗下杨森制药合作开发。▍十五、QelbreeQelbree（Viloxazine）缓释胶囊由美国Supernus Pharmaceuticals公司研发，用于治疗6-17岁的儿科患者中注意力缺陷多动障碍（ADHD）。Azstarys是首款包含d-哌甲酯前药（Prodrug）的ADHD新型缓释疗法，能够在起效迅速的同时，长时间维持疗效。
此前诺和诺德上市用于低血糖急性救治的GlucaGen是冻干粉制剂，由于溶解度低，使用之前需要重新配置成溶液。▍十三、PonvoryPonvory（ponesimod），强生旗下杨森研发，是一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。
盘点2021年FDA上半年批准上市的21款新药（上） 2021-12-29 14:33 · 医谷 2021年1-5月，美国FDA一共批准了21个新分子实体（指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分）药物，不包括疫苗、血液制品、细胞和免疫治疗产品等。▍十八、ZynlontaZynlonta（loncastuximab tesirine-lpyl）是由一家瑞士生物技术公司ADC Therapeutics SA研发，用于治疗已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、起源于低级别淋巴瘤和高级别细胞淋巴瘤的DLBCL。
Azstarys由KemPharm的d-哌醋甲酯（d-MPH）前体SDX组成，与速释d-MPH共同配制。▍四、TepotinibTepotinib是默克发现的一种口服MET激酶抑制剂，可强效、高度选择性抑制由MET（基因）改变——包括METex14跳跃改变、MET扩增、MET蛋白过度表达——引起的致癌信号，具有改善携带这些特定MET改变的侵袭性肿瘤患者治疗预后的潜力。
▍二十、RybrevantRybrevant（amivantamab-vmjw）是由强生研发的用于治疗在接受含铂化疗失败后病情进展、EGFR基因外显子20插入突变阳性（EGFRex20ins+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者的双特异性抗体。▍十七、JemperliJemperli由葛兰素史克（GSK）研发，用于治疗接受含铂化疗期间或之后病情进展、错配修复缺陷（dMMR）复发性或晚期子宫内膜癌患者。▍二、CabenuvaCabenuva由ViiV公司的cabotegravir（CAB，卡博特韦）和强生的rilpivirine（RPV，利匹韦林）组成。Ponvory在降低年化复发率方面的疗效优于已确立的口服治疗，并且在超过10年的累积临床研究中证实了其安全性特征
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同时，研究还发现 dupA-M1 与微管紧密结合（细胞内纤维状分布），且阻断了微管的解聚过程。【基础科研】1、组织纳米转染技术：一张芯片可以把皮肤组织变成血管或神经细胞利用电穿孔技术，可以在毫秒内将质粒 DNA 直接导入到小鼠（或自己）皮肤的特定深度，将皮肤转染为血管或神经细胞。
在精准医疗领域，靶向富集，特别是杂交捕获技术已经越来越多地应用于检测RNA水平上的融合突变，而基因融合可能会激活原癌基因、失活抑癌基因，从而驱动肿瘤的发生发展，同时也是很多癌症的微小病灶残留（MRD）靶点。这种组织纳米转染技术（tissue nanotransfection, TNT）所需要的设备是可以标准化批量生产的。
目前，亚虹医药通过靶向免疫调节正常化、前药和精准药物递送及基于分子片段组装的靶向蛋白降解的3大核心技术平台围绕泌尿生殖系统疾病进行深度布局。3、上海南方模式生物科技股份有限公司首发A股上市上海南方模式生物科技股份有限公司首次公开发行股票科创板上市公告书，截至2021年12月23日止，南模生物(72.500, -12.12, -14.32%)实际已发行人民币普通股1,949.09万股，募集资金总额为人民币1,649,319,958.00元，扣除各项发行费用人民币181,443,758.08元，实际募集资金净额为人民币1,467,876,199.92元。【新药进展】1、国产皮卡新冠疫苗有望提供20个月的持久免疫保护近日，国际在线学术期刊BioRxiv刊发了国产皮卡佐剂重组蛋白新冠疫苗针对奥密克戎、德尔塔等六种国际上流行变异株的最新研究成果。至今，亚虹医药正在开展9个主要创新产品对应的12个在研项目，其中APL-1202、APL-1501 、APL-1706、APL-1702均为核心产品。
其中新增注册资本为人民币壹仟玖佰肆拾玖万零玖佰元，资本公积为人民币1,448,385,299.92元。该研究一定程度上揭示了突变体 spastin 可能通过异构体特异性的方式影响皮质脊髓束的功能，从而导致遗传性痉挛性截瘫疾病。
组织纳米转染技术的最大优点是不需要用病毒作为载体，从而最大限度地降低了炎症反应和细胞死亡的风险。今日探报 | 国产皮卡新冠疫苗有望提供20个月的持久免疫保护。
【投资风向】1、乐约健康完成B+轮数千万元融资 打造医疗+保险融合发展的基础设施日前，我国互联网医疗+保险科技融合发展领域的龙头企业乐约健康宣布完成B+轮数千万元融资。2、亚虹医药昨日申购——泌尿生殖系统肿瘤第一股12月27日，专注泌尿生殖系统肿瘤的亚虹医药宣布开始申购，拟公开发行人民币普通股（A股）不超过1.5亿股，发行后总股本不超过61,000万股，拟募集资金20.7亿元。